基因疗法是1990年美国首先在治疗免疫缺陷领域开始尝试，而发展为世界性研究的。近年来，随着基因疗法安全性的提高，其应用已从特定遗传性疾病的治疗领域扩大到所有疑难疾病的治疗。
构成我们身体的所有细胞，通常会根据需要进行增长或停止增长，从而始终保持一个适当的平衡的数字。但是，癌细胞不管需不需要，一直在破坏着周围的组织，不停地增长繁殖。癌细胞的这种无限制的繁殖有两大重要因素。
其一，控制癌细胞增长的〈肿瘤基因〉的功能异常活跃，细胞重复增殖。
其二，控制癌细胞增殖的〈肿瘤抑制基因〉出现异常，无法控制癌细胞的增殖。
这两者的关系就如汽车的加速器和制动器。促进细胞增长的〈肿瘤基因〉就好比加速器，抑制细胞增长的〈肿瘤抑制基因〉就好比是制动器。正常细胞的生长受基因控制，加速器和制动器以平衡的方式工作。而癌细胞对基因的活性化不加控制，一味地加速，导致肿瘤抑制基因受损，制动器无法正常工作。
肿瘤抑制基因的功能
１阻止细胞增殖
２修复坏死细胞的机能
３杀死细胞
（细胞凋亡）
但是，当〈肿瘤抑制基因〉出现问题时，就不能完成上述的功能。如果这种状况不加以改善，控制基因失去控制功能，那么，细胞无限繁殖，就爆发癌症。相反，让一度失去抑制功能的基因恢复其抑制功能，再次导入肿瘤细胞内，使身体恢复其本来的机能，重新与癌症作斗争，这就是基因疗法。
基因疗法是把〈肿瘤抑制基因〉通过载体输入体内。众所周知〈肿瘤〉与基因的关系根据类型而变化。所以需要准备多个基因，根据患者的癌症类型将这些结合起来，量身定做，以适应各种癌症的治疗。
这种治疗是把我们身体内原有的基因重新投入体内，所以几乎没有因治疗而引起的副作用。在许多情况下，患者都是一边正常生活一边接受治疗。另外，如果在进行抗癌药物治疗或放射治疗前或是治疗期间，同时接受基因疗法的治疗，可以提高其治疗效果已经得到证实。
